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VETORES AAV CODIFICANDO SUPEROXIDO DISMUTASE. A presente invenção refere-se a vetores de vírus adeno-associado (AAV) codificando superóxido dismutase (SOD), onde o vetor AAV codificando SOD (AAV-SOD) pode ser usado para aplicar o gene SOD a células alvo. As células alvo podem estar dentro de um indivíduo tendo uma doença ou condição para a qual a aplicação de SOD às células alvo provê um benefício terapêutico e/ou um efeito terapêutico no indivíduo. Em um outro aspecto, a invenção refere-se a um sistema modelo para avaliação de compostos quanto à eficácia em tratamento de esclerose amiotrófica lateral (ALS). O sistema modelo pode compreender uma pluralidade de células transduzidas com um vetor AAV codificando um gene SOD; as células transduzidas podem exibir uma mudança fenotípica associada com ALS. O sistema modelo da invenção pode ser usado para avaliar compostos quanto à eficácia no tratamento de ALS.
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