蛋白质错折叠的治疗

摘要

本发明针对预防蛋白质错折叠的后果，例如那些与蛋白质折叠疾病相关的后果。提供了治疗方法，这些方法涉及施用降低热休克蛋白腺苷三磷酸酶Aha1和/或具有类似功能的相关分子水平的试剂。这些方法能够导致具有非最优折叠动力学的蛋白质的折叠、运输和功能的重建(rescue)。也提供了筛选方法以鉴定用于治疗蛋白质错折叠疾病的试剂。

主权项

1. 用于抑制细胞中功能性Aha蛋白质表达的dsRNA，所述dsRNA包含有义链和反义链，其中所述反义链包含互补性区域，该区域具有与Aha靶序列基本上互补的序列，其中所述靶序列的长度小于30个核苷酸，其中所述有义链与所述反义链基本上互补，并且其中所述dsRNA在与表达功能性Aha蛋白质的细胞接触时，将功能性Aha蛋白质的表达抑制至少20％。