MOLECULAS TERAPEUTICAS GENERADAS POR CORTE Y EMPALME EN TRANS.

摘要

LAS MOLECULAS Y PROCEDIMIENTOS DE LA PRESENTE INVENCION SUMINISTRAN UN MEDIO PARA LA PRODUCCION IN VIVO DE UNA MOLECULA TERAPEUTICA EN UN SUBCONJUNTO SELECCIONADO DE CELULAS. LAS MOLECULAS PRE - TERAPEUTICAS DE LA INVENCION SON SUSTRATOS PARA UNA REACCION DE TRANS - ESCISION ENTRE LAS MOLECULAS PRE TERAPEUTICAS Y UN PRE - ARNM QUE SE EXPRESA EXCLUSIVAMENTE EN LAS CELULAS DIANA ESPECIFICAS. LA REACCION DE TRANS - ESCISION IN VIVO SUMINISTRA UN ARN TERAPEUTICO ACTIVO QUE RESULTA FUNCIONAL COMO ARN, O QUE CODIFICA UNA PROTEINA QUE VA A SER EXPRESADA EN LAS CELULAS DIANA. EL PRODUCTO DE EXPRESION DEL ARNM ES UNA PROTEINA DE VALOR TERAPEUTICO PARA LA CELULA O UNA TOXINA QUE PROVOCA LA DESTRUCCION DE LAS CELULAS ESPECIFICAS.