composto derivado de hidroxipiperidina, métodos para a sìntese de um composto derivado de hidroxipiperidina para inibir glicocerebrosidase, para aumentar a atividade de glicocerebrosidase numa célula de mamìfero e para estabilizar glicocerebrosidade, composição farmacêutica, métodos para inibir -glicosidade, e para tratar doença de gaucher e derivado hidroxipiperidina com ligante flexìvel curto

摘要

"COMPOSTO DERIVADO DE HIDROXIPIPERIDINA, MéTODOS PARA A SìNTESE DE UM COMPOSTO DERIVADO DE HIDROXIPIPERIDINA PARA INIBIR GLICOCEREBROSIDASE, PARA AUMENTAR A ATIVIDADE DE GLICOCEREBROSIDASE NUMA CéLULA DE MAMìFERO E PARA ESTABILIZAR GLICOCEREBROSIDADE, COMPOSIçãO FARMACêUTICA, MéTODOS PARA INIBIR <225>GLICOSIDASE, E PARA TRATAR DOENçA DE GAUCHER E DERIVADO DE HIDROXIPIPERIDINA COM LIGANTE FLEXìVEL CURTO". A presente invenção refere-se a derivados de hidroxipiperidina (HP)novos com (i) uma carga positiva na posição correspondente à posição anomérica de um anel de piranose; (ii) um ligante flexível curto procedente da posição correspondente do oxigênio no anel numa piranose; e (iii) uma porção lipofílica conectada ao ligante e seus sais farmaceuticamente aceitáveis. O ligante pode estar ausente se a porção lipofílica corresponder a uma cadeia hidrocarbónica com uma extensão linear de 6 ou mais carbonos. A presente invenção provê ainda um método para tratar indivíduos com doença de Gaucher administrando-se o derivado de HP na forma de 'chaperonas' (proteínas ligantes) para a glicocerebrosidade mutante associada com a doença.