VECTORES RETROVIRALES PARA TRANSDUCIR GENES DE BETA-GLOBINA Y DERIVADOS DE LA REGION DE CONTROL DEL LOCUS BETA.

摘要

SE DESCRIBEN UN PROCESO Y ELEMENTO PARA EL DISEÑO Y LA OPTIMIZACION DE VECTORES RETROVIRALES QUE TRANSDUCEN GENES DE {BE}-GLOBINA Y DERIVADOS DE UNA REGION DE CONTROL DE POSICION {BE} ({BE}-LCR), DE AHORA EN ADELANTE DENOMINADOS RETROVIRUS [{BE}-GLOBINA/LCR], QUE SATISFACEN BIEN LOS SIGUIENTES CRITERIOS REQUERIDOS PARA APLICACIONES DE TERAPIA GENICA: (1) ESTABILIDAD A UNA TRANSMISION PROVIRAL (BAJA FRECUENCIA DE REDISPOSICIONES SIMILARES A LA DE LOS VECTORES VIRALES CONSIDERADOS ESTABLES EN LA MATERIA) TRAS LA INFECCION DE LINEAS CELULARES Y DE CELULAS DE MEDULA OSEA DE MURINO, (2) TITRACION VIRAL MEJORADA, LO QUE PERMITE UNA INFECCION CON EXITO DE LAS CELULAS DE LA MEDULA OSEA Y (3) ALTA EXPRESION ERITROIDE DEL GEN DE {BE}-GLOBINA HUMANO TRANSDUCIDO, ASI COMO ESTRUCTURAS ESPECIFICAS.