限制性表达慢病毒载体

摘要

本发明涉及使转基因在人源造血祖细胞以及其他所有血细胞衍生物内安全、高效而且强劲表达以便于进行人体基因治疗的HIV来源的慢病毒载体。该慢病毒载体含有能使转基因在特定细胞或组织内特异性表达的启动子。而且启动子受活化因子、增强子或抑制因子的调控。这些载体具有自身灭活特性因而具有很高的生物安全性。本发明对其他的启动子也作了描述。载体还可以含有附加的转录增强元件如土拨鼠肝炎病毒转录后调节元件，但其特异性和控制启动子的能力并没有下降。这些载体可作为基因治疗的工具用于治疗遗传性和获得性淋巴造血系统疾病、肿瘤特别是造血系统的肿瘤，以及用于通过慢病毒载体介导的人HSCs的基因改造来研究造血功能。

主权项

1.一种重组慢病毒载体，所述载体包含：(a)慢病毒的gag、pol和rev基因；(b)含有转基因的表达盒，该转基因位于启动子的控制之下，启动子能促使转基因在人细胞内可测转录；以及(c)位于表达盒上游的中央多聚嘌呤簇(cPPT)。