| 摘要 |
<p>L'invention concerne le domaine de la génétique moléculaire et de la médecine. L'invention concerne notamment le domaine de la thérapie génique, plus particulièrement la thérapie génique utilisant les adénovirus. L'invention a trait à l'utilisation d'un véhicule d'apport de gènes, plus spécifiquement un adénovirus présentant un tropisme pour des cellules souches, plus particulièrement des cellules souches hématopoïétiques, dans lesquelles ledit tropisme est fourni par au moins une partie d'une protéine de fibre adénovirale dérivée d'un adénovirus de sérotype B ou son équivalent et/ou homologue fonctionnel en tant que véhicule d'apport d'un acide nucléique à des cellules souches, pour le traitement de la maladie de Hurler, de la maladie de Hunter, la maladie de Sanfilippos, la maladie de Morquois, la maladie de Gaucher, la maladie de Farber, la maladie de Niemann-Pick, la maladie de Krabbe, la leucodystrophie métachromatique, la maladie des cellules I, le syndrome d'immunodéficience grave, la déficience Jak-3, la déficience en Fucosidose, la thalassémie et la porphyrie érythropoïétique, le SIDA, le cancer ou d'autres maladies auto-immunes.</p> |
