MODULARLY CONSTRUCTED RNA MOLECULES HAVING TWO SEQUENCE REGION TYPES

摘要

Beschrieben werden modular aufgebaute RNA-Moleküle, die an einen Liganden binden können und durch zwei Sequenzbereiche gekennzeichnet sind, einen ersten Sequenzbereich, der zur Aufrechterhaltung der dreidimensionalen Struktur des RNA-Moleküls beiträgt, und einen zweiten Sequenzbereich, der für die spezifische Bindung des Liganden verantwortlich ist. Diese RNA-Moleküle, beispielsweise die NINTROX-RNA, können zur direkten Beeinflussung der Genexpression verwendet werden. Beschrieben werden ferner die erfindungsgemässen RNA-Moleküle enthaltende Vektoren sowie Arzneimittel und diagnostische Zusammensetzungen, die die vorstehenden RNA-Moleküle bzw. Vektoren enthalten, ein diese RNA-Moleküle spezifisch erkennender Antikörper bzw. spezifisch an diese RNA-Moleküle bindende Antisense-RNA oder diese RNA-Moleküle spaltende Ribozyme. Ausserdem betrifft die Erfindung nichtmenschliche Säuger, deren NINTROX-Gen durch Insertion einer heterologen Sequenz verändert ist und daraus erhaltene Zellen.