| 摘要 |
<p>L'invention concerne une modification génétique de cellules souches hématopoïétiques pluripotentes de primates (P-PHSC) par transduction de P-PHSC avec un virus associé aux adénovirus (AAV) recombiné. Le génome de l'AAV recombiné comprend une séquence d'ADN flanquée des répétitions terminales inversées (ITR) de l'AAV. La séquence d'ADN comprend normalement des séquences de régulation qui sont fonctionnelles dans des cellules hématopoïétiques et une séquence régulée par ces séquences de régulation, codant une protéine ou un ARN, et possédant une propriété thérapeutique lorsqu'elle est introduite dans des cellules hématopoïétiques. Le gène de glucocérébrosidase lysosomial humain, un gène de globine provenant de la batterie de gènes de β-globine humains, une séquence d'ADN codant un ARN ou une protéine présentant une activité anti-virale, le gène de α1-antitrypsine et le gène I humain de résistance multimédicamenteuse (MDRI) constituent des exemples préférés de séquences d'ADN. L'invention concerne également une thérapie génique efficace avec des cellules souches hématopoïétiques pluripotentes de primates, notamment d'êtres humains.</p> |
