| 摘要 |
Dårlige ekspresjonsutbytter av rekombinant, human faktor IX skyldes avvikende spleising i heterologe ekspresjonssystemer, slik som transgene verter. De avvikende spleisingsseter er identifisert som (a) et donorsete om- fattende mRNA-nukleotid 1085; og (b) et akseptorsete omfattende mRNA-nukleotid 1547; når man velger å bruke mRNA- nukleotidnummereringen ifølge figur 2 i figurene. Forbedrede faktor IX-ekspre- sjonssekvenser har minst ett av disse setene konstruert bort, for å forebygge eller redusere virkningen av avvikende spleising, og for å øke utbytter. De forbedrede DNA-sekvensene kan også være anvendbare ved genterapi.
|
