| 发明名称 |
ДОСТАВКА НАЦЕЛЕННЫХ НА ЭКЗОН 2 ПОЛИНУКЛЕОТИДНЫХ КОНСТРУКЦИЙ U7SNRNA ПРИ ПОМОЩИ РЕКОМБИНАНТНОГО АДЕНОАССОЦИИРОВАННОГО ВИРУСА |
| 摘要 |
Настоящее изобретение относится к доставке полинуклеотидов при помощи рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, являющейся следствием дупликации экзона 2 DMD. В изобретении предложены продукты rAAV и способы применения rAAV в лечении мышечной дистрофии Дюшенна. |
| 申请公布号 |
EA201592014(A1) |
申请公布日期 |
2016.06.30 |
| 申请号 |
EA20150092014 |
申请日期 |
2014.04.18 |
| 申请人 |
РИСЁРЧ ИНСТИТЪЮТ ЭТ НЭЙШНВАЙД ЧИЛДРЕН'С ХОСПИТАЛ |
发明人 |
Флэниган Кевин;Вулин-Чэффиол Аделин;Вейн Николас |
| 分类号 |
C07K14/47;A61K48/00;C12N15/113;C12N15/86 |
主分类号 |
C07K14/47 |
| 代理机构 |
|
代理人 |
|
| 主权项 |
|
| 地址 |
|
