| 摘要 |
본 발명은 보체 인자 B(CFB) 유전자, 보체 성분 C3 유전자 및 보체 성분 C9 유전자를 표적으로 하는 iRNA, 예를 들어, 이중-가닥 리보핵산(dsRNA), 조성물, 및 CFB, C9 및/또는 C3의 발현을 억제하고, 보체 성분-관련 질병, 예를 들어, 발작성 야간혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) 및 비정형 용혈성 요독 증후군(atypical hemolytic uremic syndrome)을 갖는 피검자를 치료하기 위한 이러한 iRNA, 예를 들어, dsRNA, 조성물의 이용 방법에 관한 것이다. |
