肌强直性营养障碍蛋白激酶(DMPK)表达的调节

摘要

本文中提供了用于减少动物中的DMPK mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文中还提供了用于优先减少动物中的CUGexp DMPK RNA、减少动物中的肌强直或减少动物中的剪接病变的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物对于治疗、预防、延迟或改善1型肌强直性营养不良或其症状是有用的。

主权项

一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由10至30个连接的核苷组成并且具有包含SEQ ID NO：109、12‑66、69‑82、87‑99、102‑108、110‑114、116‑124、127‑156、160‑235、237‑238、240‑516、518‑546、548‑642、644‑649、652‑663、665‑676、678‑692、695、697‑725、728‑761、763‑765、767‑770、774‑784、789‑791、802‑827、829‑831和837中引用的序列的任一个的至少8个连续核碱基的核碱基序列。