胜肽载体上之多重寡核苷酸部分

摘要

示文系关于反义寡寡核苷酸(AON)，例如磷醯二胺吗啉代寡核苷酸(PMO)。本揭示文进一步系关于多重PMO与阳离子细胞穿透胜肽(CPP)接合用以增进PMO吸收至骨骼肌和心肌细胞。

主权项

一种接合胜肽的AON化合物，其包含至少二个AON化合物，该AON化合物系包含15至30个式(I)、(II)、(III)、(IV)、(V)或(VI)之亚单位，其中B为选自C、G、A或T之天然生成的嘌呤或嘧啶核苷酸硷基；其中该至少二个AON化合物具有一核苷酸硷基序列，其与至少75%的目标前-mRNA或mRNA之硷基为互补的；其中该至少二个AON化合物具有0至3个重复的亚单位，其中B为G；其中该至少二个AON化合物具有少于60%的该亚单位，其中B为C或G；其中该至少二个AON化合物具有非自我互补的序列；及其中该至少二个AON化合物系与聚阳离子胜肽接合。