細胞型へのオリゴヌクレオチド分子の選択的送達のための組成物および方法

摘要

本発明は、（ｉ）標的核酸配列と相補的であり、その発現が前記標的核酸の発現を抑制または低減する核酸と、（ｉｉ）受容体と高い親和性で結合することができる選択性薬剤であって、前記選択性薬剤の結合に応答して前記受容体が細胞によって内部移行され得る、選択性薬剤とを含んでなるコンジュゲートを提供する。本発明のコンジュゲートは、対象とする細胞への核酸の送達に、従って、前記標的核酸によりコードされるタンパク質のダウンレギュレーションを必要とする疾患の治療のための送達に、ならびに診断目的での前記細胞への造影剤の送達に有用である。