リソソーム貯蔵疾患の処置のための方法および組成物

摘要

ヌクレアーゼ、ならびに治療用タンパク質（ｔｈｅｒｅｐｅｕｔｉｃ ｐｒｏｔｅｉｎ）、例えば、酵素をコードする配列を細胞に挿入し、それにより、リソソーム貯蔵疾患を処置および／または予防するためのタンパク質または細胞治療薬を提供するためのこれらのヌクレアーゼを使用する方法が提供される。本発明は、適切な標的細胞へ導入遺伝子配列を挿入するための方法であって、導入遺伝子が疾患を処置するタンパク質をコードする方法を記載する。