| 摘要 |
1. Двухцепочечная рибонуклеиновая кислота (дцРНК) для ингибирования экспрессии ANGPTL3, где указанная дцРНК содержит смысловую цепь и антисмысловую цепь, где указанная смысловая цепь содержит по меньшей мере 15 смежных нуклеотидов, отличающихся не более чем на 3 нуклеотида от нуклеотидной последовательности SEQ ID NO:1, и указанная антисмысловая цепь содержит по меньшей мере 15 смежных нуклеотидов, отличающихся не более чем на 3 нуклеотида от нуклеотидной последовательности SEQ ID NO:5.2. Двухцепочечная рибонуклеиновая кислота (дцРНК) для ингибирования экспрессии ANGPTL3, где указанная дцРНК содержит смысловую цепь и антисмысловую цепь, где антисмысловая цепь содержит участок комплементарности, который содержит по меньшей мере 15 смежных нуклеотидов, отличающихся не более чем на 3 нуклеотида от любой из антисмысловых последовательностей, перечисленных в таблицах 2, 3, 7, 8, 9 и 10.3. дцРНК по п. 2, где смысловая и антисмысловая цепи содержат последовательности, выбранные из группы, состоящей из AD-52981.1, AD-53063.1, AD-53001.1, AD-53015.1, AD-52986.1, AD-52953.1, AD-53024.1, AD-53033.1, AD-53030.1, AD-53080.1, AD-53073.1, AD-53132.1, AD-52983.1, AD-52954.1, AD-52961.1, AD-52994.1, AD-52970.1, AD-53075.1, AD-53147.1, AD-53077.1 из таблиц 7 и 8.4. дцРНК по п. 1 или 2, где указанная дцРНК содержит по меньшей мере один модифицированный нуклеотид.5. дцРНК по п. 4, где по меньшей мере один из указанных модифицированных нуклеотидов выбран из группы, состоящей из 2′-O-метилмодифицированного нуклеотида, нуклеотида, содержащего 5′-тиофосфатную группу, и концевого нуклеотида, связанного с производным холестерила или группой бисдециламида додекановой кислоты.6. дцРНК по п. 4, где указанный модифицированный нуклеотид выбран из группы, состоящей из 2′-дезокси- |
