| 摘要 |
<p>본 명세서에서는 동물에서 C9ORF72 mRNA와 단백질의 발현을 C9ORF72 특이적 저해제들을 이용하여 감소시키는 조성물 및 그 방법이 설명된다. 이러한 방법은 신경퇴행성 질환의 치료를 필요로 하는 개체에서 신경퇴행성 질환을 치료, 예방, 경감시키는데 유용하다. 이러한 C9ORF72 특이적 저해제들은 안티센스 화합물들을 포함한다. C9ORF72 특이적 저해제들의 투여로 치료, 예방, 그리고 경감될 수 있는 신경퇴행성 질환의 예로는 근위축성 측삭 경화증 (ALS), 전두측두엽 치매 (FTD), 피질기저 퇴행 증후군 (CBD), 비전형적 파킨슨 증후군, 및 이리브교소뇌변성 (OPCD)을 포함한다.</p> |
