| 摘要 |
1. Белок, который представляет собой EDI200.2. Белок по п. 1, содержащий аминокислотную последовательность, представленную в SEQ ID NO:1.3. Белок по п. 2, где указанный белок представляет собой гексамер шести идентичных частей, аминокислотная последовательность которых представлена в SEQ ID NO:1.4. Белок по п. 3, где белок является гликозилированным.5. Фармацевтическая композиция, содержащая белок по любому предшествующему пункту.6. Фармацевтическая композиция по п. 5, дополнительно содержащая поверхностно-активное вещество.7. Фармацевтическая композиция по п. 5 или 6, адаптированная для введения 0,01-200,00 мг EDI200 на кг массы тела реципиента в сутки, где необязательно указанное введение проводят один раз в сутки и/или при 0,05 мг/кг, 0,5 мг/кг, 1 мг/кг, 1,5 мг/кг, 2 мг/кг, 3 мг/кг, 3,5 мг/кг, 7 мг/кг, 10 мг/кг, 20 мг/кг, 30 мг/кг, 40 мг/кг и 50 мг/кг в одной дозе.8. Фармацевтическая композиция по п. 7, адаптированная для введения посредством внутривенной инфузии и/или непрерывной инфузии.9. Применение фармацевтической композиции по любому из пп. 5-8 в способе коррекции, изменения или ослабления фенотипического проявления, ассоциированного с эктодермальной дисплазией.10. Применение по п. 9, где способ представляет собой способизменения одного или более фенотипических проявлений эктодермальной дисплазии у являющегося млекопитающим организма, у которого диагностировали или подозревают эктодермальную дисплазию, где фенотипическое проявление эктодермальной дисплазии выбрано из группы, состоящей из: отсутствия зубов, зубов аномальной формы, аномальной морфологии или отсутствия потовых желез, отсутствия мейбомиевых желез, отсутствия желез верхних дыхательных путей, |
