Administración intraventricular de enzimas para enfermedades de depósito lisosomal

摘要

Esfingomielinasa ácida para usar en la prevención o el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick del tipo A o B en un paciente, en la que dicha prevención o tratamiento comprende la administración intraventricular de la esfingomielinasa ácida al cerebro del paciente y la administración de una dosis única de la esfingomielinasa ácida consume más de seis horas.