| 发明名称 | 用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏的剂量递增酶替代疗法 | ||
| 摘要 | 本发明涉及使用酸性鞘磷脂酶(ASM)的剂量递增酶替代疗法，以用于治疗具有酸性鞘磷脂酶缺乏(ASMD)的人个体，和尤其是具有尼曼-皮克二氏病(NPD)以及(在某些实施方案中)B型NPD的非神经学表现的患者。 | ||
| 申请公布号 | CN102596232A | 申请公布日期 | 2012.07.18 |
| 申请号 | CN201080043910.8 | 申请日期 | 2010.08.28 |
| 申请人 | 西奈山医学院;基酶有限公司 | 发明人 | 爱德华·H·舒克曼;罗伯特·J·德斯尼克;杰拉尔德·F·考克斯;劳拉·P·安德鲁斯;詹姆斯·M·默里 |
| 分类号 | A61K38/43(2006.01)I | 主分类号 | A61K38/43(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人 | 武晶晶;郑霞 |
| 主权项 | 一种用于治疗具有酸性鞘磷脂酶缺乏的人个体的方法，所述方法包括：(a)用于去堆积人个体中累积的鞘磷脂底物的方案，所述方案包括：(i)将初始的无毒低剂量的酸性鞘磷脂酶(ASM)施用给所述人个体；(ii)将连续更大剂量的ASM施用给所述人个体，并在每个连续剂量以后监测所述个体的一种或多种不利副作用，如由升高的胆红素或有关不利事件所指示的；和(b)维持方案，所述维持方案包括：施用等于或小于所述个体耐受的最大剂量的剂量，作为所述个体的维持剂量。 | ||
| 地址 | 美国纽约州 | ||