用于治疗戈谢病的羟基哌啶衍生物

摘要

本发明提供了新的羟基哌啶(HP)衍生物和其药学上可接受的盐，所述的羟基哌啶衍生物具有(i)在相当于吡喃糖环端基异构位的位置上的正电荷；(ii)发源于吡喃糖中环氧的相应位置的短的柔性连接基团；和(iii)与该连接基团连接的亲脂性部分。如果亲脂性部分相当于直链长度为6个或更多个碳的烃链，则连接基团可不存在。本发明进一步提供了通过给予新的HP衍生物作为与戈谢病有关的突变型葡糖脑苷脂酶的“活性位点特异性伴侣”而治疗患有该疾病的个体的方法。

主权项

1.式I化合物：其中A是碳；B是氢；R¹是氢；R²不存在；R⁵是羟甲基；L是C₄-C₁₂烷基；或其药学上可接受的盐。