发明名称 INHIBICION DE ARNI DE EXPRESION DE ALFA-ENAC
摘要 1.- Un agente de iARN, el cual comprende una cadena en sentido, en donde la cadena en sentido comprende cuando menos 15 nucleótidos contiguos que difieren por no más de 1, 2, ó 3 nucleótidos de las secuencias de cadena en sentido de cualquiera de los agentes proporcionados en las Tablas 1A-1D, los agentes numerados como ND8285-ND10788, y una cadena anti-sentido, en donde la cadena anti-sentido comprende cuando menos 15 nucleótidos contiguos que difieren por no más de 1, 2, ó 3 nucleótidos de las secuencias anti-sentido de cualquiera de los agentes proporcionados en las Tablas 1A-1D, los agentes numerados como ND8285-ND10788. 2.- Un agente de iARN que incluye una cadena en sentido, en donde la cadena en sentido comprende cuando menos 15 nucleótidos contiguos que difieren por no más de 1, 2, ó 3 nucleótidos de las secuencias de cadena en sentido de cualquiera de los agentes proporcionados en las Tablas 1A-1D, los agentes numerados como ND8285-ND10788, y una cadena anti-sentido, en donde la cadena anti-sentido comprende cuando menos 15 nucleótidos contiguos de las secuencias anti-sentido de cualquiera de los agentes proporcionados en las Tablas 1A-1D, los agentes numerados como ND8285-ND10788, y en donde el agente de iARN reduce la expresión de alfa-ENaC por más del 20 por ciento, del 30 por ciento, del 40 por ciento, del 50 por ciento, del 60 por ciento, del 70 por ciento, o del 80 por ciento, comparándose con las células que no se han incubado con el agente de iARN. 3.- Un agente de iARN, el cual comprende una cadena en sentido y una cadena anti-sentido, cada una comprendiendo una secuencia de cuando menos 16, 17, ó 18 nucleótidos, que es esencialmente idéntica a una de las secuencias de cualquiera de los agentes proporcionados en las Tablas 1A-1D, los agentes numerados como ND8285-ND10788, excepto que no más de 1, 2, ó 3 nucleótidos por cadena, respectivamente, han sido sustituidos por otros nucleótidos, mientras que retienen esencialmente la capacidad para reducir la cantidad de la expresión de alfa-ENaC en las células. 4.- Un agente de iARN de acuerdo con la Reivindicación 1, en donde la cadena en sentido y la cadena anti-sentido comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 1, 2 o 3 nucleótidos de la secuencia de la cadena en sentido y la cadena antisentido, respectivamente, de un agente seleccionado entre ND-8302, ND-8332, ND-8348, ND-8356, ND-8357, ND-8373, ND-8381, ND8396, ND-8450, ND-8453, ND-8456, ND-8489, ND-5496, ND-8612, ND-9201, ND-9236, ND-10630, y ND-10781.
申请公布号 CO6251331(A2) 申请公布日期 2011.02.21
申请号 CO20090142201 申请日期 2009.12.11
申请人 NOVARTIS AG 发明人 VAN HEEKE GINO;HICKMAN EMMA;DANAHAY HENRY LUKE;TAN PAMELA;GEICK ANKE;VORNLOCHER HANS PETER
分类号 A61K31/713;C07H21/00;C12N15/113 主分类号 A61K31/713
代理机构 代理人
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