寡核糖核苷酸以及其用于治疗脱发、肾衰竭和其它疾病的方法

摘要

本发明涉及一种双链化合物，优选一种寡核糖核苷酸，其下调人类p53基因的表达。本发明还涉及一种药物组合物，它含有该化合物，或能够表达该寡核糖核苷酸化合物的媒介物，以及药学上可接受的载体。本发明还涉及一种治疗患有脱发或急性肾衰竭或其他疾病患者的方法，包括向患者给药治疗有效剂量的所述药物组合物从而治疗患者。脱发可由化疗或放疗引起，并且所述患者可能患有癌症，尤其是乳腺癌。

主权项

1.一种具有下述结构的化合物：5′(N)x-Z3′(反义链)3′Z′-(N′)y 5′(有义链)其中每个N和N’是核糖核苷酸，在其糖残基中可为修饰或未修饰的，(N )x和(N′)y是寡聚物，其中每个连续的N或N’由共价键连接至下一N或N’；其中每个x和y是19和40之间的整数；其中每个Z和Z’可存在或不存在，仅当dTdT存在时，就被共价地连接于其所存在的链的3’末端；和其中(N)x的序列包括对p53 cDNA的反义链。