用于溶酶体酶缺乏症的组合物和其用途

摘要

本发明提供了包含含有β－葡聚糖、有效负载捕获分子和有效负载分子的提取的酵母细胞壁的组合物，其中所述有效负载分子和有效负载捕获分子可溶于相同的溶剂系统，其中所述有效负载分子补充缺陷的溶酶体酶的功能。本发明还提供制备和使用所述组合物的方法。

主权项

1.一种组合物，其包含：提取的界定内部空间和包含大约6％至大约90％的重量的β-葡聚糖的酵母细胞壁；有效负载捕获分子和以有效地补充缺陷的溶酶体酶功能的量存在的选自核酸、肽、蛋白和其混合物的有效负载分子；其中所述有效负载分子和有效负载捕获分子可溶于相同的溶剂系统，且其中所述有效负载捕获分子稳定所述有效负载分子和所述提取的酵母细胞壁的结合。