发明名称 Liberação aumentada de um constructo de ácido nucléico in vivo pelo sistema de poli-l-glutamato (plg)
摘要 "LIBERAçãO AUMENTADA DE UM CONSTRUCTO DE áCIDO NUCLéICO IN VIVO PELO SISTEMA DE POLI-L-GLUTAMATO ('PLG')". DNA plasmídeo liberado por injeção / eletroporação para o músculo do esqueleto pode ser expresso, e níveis fisiológicos de transgene podem ser obtidos na circulação. Não obstante, estabilização de DNA nu pode ser requerida e necessária em alguns casos, como estocagem prolongada em diferentes temperaturas antes de utilização, injeção em um grande número de animais, etc. é imperativo que o composto associado não seja tóxico para as células (por exemplo, células de músculo) ou cause ruptura de DNA plasmídeo. Pode ser preferível para o DNA revestido ter uma tomada similar ou aumentada nas células alvo. Compostos poli-L-glutamato de baixo peso molecular têm todas as propriedades desejadas. Foi determinado que a razão mol / mol de DNA/PLG é a concentração ótima para aplicações terapêuticas de gene para o músculo de esqueleto, resultando em aumentada expressão do transgene, sem dano para o tecido alvo. Além disso, estabilização de DNA plasmídeo por PLG nunca foi observada ou descrita na literatura.
申请公布号 BR0311539(A) 申请公布日期 2005.10.25
申请号 BR20030011539 申请日期 2003.05.23
申请人 ADVISYS, INC. 发明人 RUXANDRA DRAGHIA-AKLI;ROBERT H. CARPENTER;DOUGLAS R. KERN;LEIGH ANNE HILL;HEATHER ATTRA;HENRY HEBEL
分类号 A61K48/00;C07K14/60;(IPC1-7):A61K48/00;C12N15/63 主分类号 A61K48/00
代理机构 代理人
主权项
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