METODOS PARA AUMENTAR LA EFICACIA DEL PRODUCTO DE AAV RECOMBINANTE.

摘要

Constructo de ADN colaborador recombinante que comprende funciones suficientes para la replicación y el empaquetamiento de un vector de virus adeno-asociado (AAV) recombinante en viriones de AAV infecciosos, comprendiendo dicho constructo colaborador secuencias que codifican para REP78, REP68, REP40 o REP52 y para CAP de AAV, estando dichas secuencias bajo el control regulador de un promotor de AAV, caracterizado porque el AAV recombinante se modifica de manera que proporcione un nivel bajo de expresión de proteínas REP78/68 en las células huésped, si se compara con el AAV de tipo natural.