Wirtszellen zur Verpackung von rekombinantem Adeno-assoziiertem Virus (rAAV), Verfahren zu ihrer Herstellung und deren Verwendung

摘要

Die vorliegende Erfindung betrifft Wirtszellen zur Verpackung von rekombinantem Adeno-assoziiertem Virus (rAAV), die mindestens eine Kopie eines ersten Helferkonstruktes zur Expression mindestens eines AAV Rep-Proteins und mindestens eine Kopie eines weiteren Helferkonstruktes zur Expression mindestens eines AAV Cap-Proteins enthält. Weiterhin betrifft die Erfindung Helferkonstrukte zur Expression wenigstens eines AAV Rep-Proteins und AAV Cap-Proteins in einer Wirtszelle, Vektorkonstrukte, welche ein oder mehrere zu AAV heterologe Nukleinsäuren aufweisen sowie Verfahren zur Herstellung einer Wirtszelle zur Verpackung von rekombinantem Adeno-assoziiertem Virus (rAAV) und die Verwendung der Wirtszelle zur Herstellung von rAAV.