发明名称 |
ウイルス成分を使用して障害および疾患をターゲティングするためのCRISPR−Cas系および組成物の送達、使用および治療上の適用 |
摘要 |
本発明は、配列の操作および/または標的配列の活性のための系、方法、および組成物の送達、エンジニアリングおよび最適化を提供する。送達系および送達部位としてターゲティングされる組織または臓器が提供される。また、中の一部がCRISPR複合体の1つ以上の成分をコードするベクターおよびベクター系、ならびにかかるベクターの設計および使用方法も提供される。また、標的認識に対する特異性の増強および毒性の回避を確実にし、かつ目的ゲノム遺伝子座の標的部位を編集または改変して疾患または病態の状態を変化させまたは改善するため、真核細胞(eukaryotic ceil)においてCRISPR複合体形成を誘導する方法も提供される。 |
申请公布号 |
JP2016521995(A) |
申请公布日期 |
2016.07.28 |
申请号 |
JP20160521453 |
申请日期 |
2014.06.11 |
申请人 |
ザ・ブロード・インスティテュート・インコーポレイテッド;マサチューセッツ インスティテュート オブ テクノロジー;プレジデント アンド フェロウズ オヴ ハーヴァード カレッジ |
发明人 |
チャン フェン;コン レ;ラン フェイ;ハイデンライヒ マティアス;スウィッチ ルカシュ |
分类号 |
C12N15/09;A61K35/76;A61K35/761;A61K38/43;A61K48/00;A61P43/00;C12N7/01 |
主分类号 |
C12N15/09 |
代理机构 |
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代理人 |
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主权项 |
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地址 |
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