Inhibiteurs de synthase de glucosylcéramide

摘要

L'invention concerne des inhibiteurs de synthase de glucosylcéramide (gcs) utilisés dans le traitement de maladies métaboliques, comme les maladies de stockage lysosomal, soit seuls soit en combinaison avec une thérapie de substitution enzymatique, ainsi que de maladies cystiques et dans le traitement du cancer.