| 摘要 |
본 개시내용의 일부 측면은 RNA-프로그램 가능한 엔도뉴클레아제, 예컨대 Cas9의 특이성을 개선시키기 위한 조성물, 방법 및 키트를 제공한다. 또한, 핵산 표적을 절단하기 위한 개선된 특이성을 지니도록 조작된, Cas9의 변이체, 예를 들어 Cas9 이량체 및 융합 단백질이 제공된다. 또한, Cas9 융합 단백질 (예를 들어, 뉴클레아제 촉매 도메인 또는 재조합효소 촉매 도메인과 융합된 뉴클레아제-불활성화 Cas9)을 이용하여 부위-특이적 핵산 변형시키기 위한 조성물, 방법 및 키트가 제공된다. 이러한 Cas9 변이체는 DNA의 부위-특이적 변형, 예를 들어 게놈 변형과 관련되는 임상 및 연구 환경에 유용하다. |
