| 摘要 |
1. sd-rxPHK, в которой, по меньшей мере, 40% нуклеотидов модифицированы и в которой, по меньшей мере, два Us и/или Cs включают гидрофобную модификацию, выбранную из группы, состоящей из метильной, октильной, тиофеновой, октин-1-ильной, этинильной, пиридиламидной, изобутильной и фенильной модификации.2. sd-rxPHK по п.1, отличающаяся тем, что, по меньшей мере, 60% нуклеотидов модифицированы.3. sd-rxPHK по п.1, отличающаяся тем, что модификации включают, по меньшей мере, одну 2′F или 2′O метильную модификацию.4. sd-rxPHK по п.1, отличающаяся тем, что множество Us и/или Cs включают гидрофобную модификацию, необязательно выбранную из группы, состоящей из метильной, октильной, тиофеновой, октин-1-ильной, этинильной, пиридиламидной, изобутильной и фенильной модификации.5. sd-rxPHK по любому из пп.1-4, отличающаяся тем, что sd-rxPHK присоединена к линкеру.6. sd-rxPHK по п.5, отличающаяся тем, что линкер является протонируемым.7. sd-rxPHK по п.6, отличающаяся тем, что sd-rxPHK присоединена к множеству линкеров.8. sd-rxPHK по любому из пп.1-4, отличающаяся тем, что sd-rxPHK связана на 3′ конце с липофильной группой.9. sd-rxPHK по п.8, отличающаяся тем, что sd-rxPHK связана с холестерином.10. sd-rxPHK по п.8, отличающаяся тем, что sd-rxPHK присоединена к витамину А или витамину Е.11. sd-rxPHK по любому из пп.1-4, отличающаяся тем, что ведущая нить содержит одноцепочечную область, содержащую, по меньшей мере, 5 фосфоротиоатных модификаций.12. sd-rxPHK по п.11, отличающаяся тем, что sd-rxPHK содержит, по меньшей мере, две одноцепочечные области.13. sd-rxPHK по любому из пп.1-4, отличающаяся тем, что sd-rxPHK составлена в композицию для внутривенного введения.14. sd-rxPHK по любому из пп.1-4, отличающаяся тем, что sd-rxPHK составлена в композицию для подкожного введени� |
