发明名称 反义核酸
摘要 本发明的目的是提供能够高效地使人抗肌萎缩蛋白基因的第53号外显子发生跳跃的药剂。本发明提供能够使人抗肌萎缩蛋白基因的第53号外显子发生跳跃的寡聚物。
申请公布号 CN103154245A 申请公布日期 2013.06.12
申请号 CN201180042420.0 申请日期 2011.08.31
申请人 日本新药株式会社;国立精神·神经医疗研究中心 发明人 渡边直树;佐藤洋平;武田伸一;永田哲也
分类号 C12N15/113(2006.01)I;A61K31/7125(2006.01)I;A61P21/04(2006.01)I;C07H21/04(2006.01)I 主分类号 C12N15/113(2006.01)I
代理机构 隆天国际知识产权代理有限公司 72003 代理人 张永康;向勇
主权项 一种反义寡聚物,其是能够使人抗肌萎缩蛋白基因的第53号外显子发生跳跃的反义寡聚物,其中,其是由与从人抗肌萎缩蛋白基因的第53号外显子的5’末端开始的第31~53号、第31~54号、第31~55号、第31~56号、第31~57号、第31~58号、第32~53号、第32~54号、第32~55号、第32~56号、第32~57号、第32~58号、第33~53号、第33~54号、第33~55号、第33~56号、第33~57号、第33~58号、第34~53号、第34~54号、第34~55号、第34~56号、第34~57号、第34~58号、第35~53号、第35~54号、第35~55号、第35~56号、第35~57号、第35~58号、第36~53号、第36~54号、第36~55号、第36~56号、第36~57号、或第36~58号的核苷酸构成的序列中的任一者互补的碱基序列构成。
地址 日本国京都府京都市