发明名称 |
反义核酸 |
摘要 |
本发明的目的是提供能够高效地使人抗肌萎缩蛋白基因的第53号外显子发生跳跃的药剂。本发明提供能够使人抗肌萎缩蛋白基因的第53号外显子发生跳跃的寡聚物。 |
申请公布号 |
CN103154245A |
申请公布日期 |
2013.06.12 |
申请号 |
CN201180042420.0 |
申请日期 |
2011.08.31 |
申请人 |
日本新药株式会社;国立精神·神经医疗研究中心 |
发明人 |
渡边直树;佐藤洋平;武田伸一;永田哲也 |
分类号 |
C12N15/113(2006.01)I;A61K31/7125(2006.01)I;A61P21/04(2006.01)I;C07H21/04(2006.01)I |
主分类号 |
C12N15/113(2006.01)I |
代理机构 |
隆天国际知识产权代理有限公司 72003 |
代理人 |
张永康;向勇 |
主权项 |
一种反义寡聚物,其是能够使人抗肌萎缩蛋白基因的第53号外显子发生跳跃的反义寡聚物,其中,其是由与从人抗肌萎缩蛋白基因的第53号外显子的5’末端开始的第31~53号、第31~54号、第31~55号、第31~56号、第31~57号、第31~58号、第32~53号、第32~54号、第32~55号、第32~56号、第32~57号、第32~58号、第33~53号、第33~54号、第33~55号、第33~56号、第33~57号、第33~58号、第34~53号、第34~54号、第34~55号、第34~56号、第34~57号、第34~58号、第35~53号、第35~54号、第35~55号、第35~56号、第35~57号、第35~58号、第36~53号、第36~54号、第36~55号、第36~56号、第36~57号、或第36~58号的核苷酸构成的序列中的任一者互补的碱基序列构成。 |
地址 |
日本国京都府京都市 |