抑制亨廷顿基因表达的组合物和方法

摘要

本发明涉及抑制亨廷顿基因(HD基因)表达的双链核糖核酸(dsRNA)，其包含具有长度小于25个核苷酸并且与所述HD基因的至少一部分基本上互补的核苷酸序列的反义链。本发明也涉及包含所述dsRNA的药用组合物和药用可接受载体；使用所述药用组合物用于治疗由所述HD基因和其突变体形式表达所引起的疾病的方法；以及用于在细胞中抑制所述亨廷顿基因表达的方法。

主权项

1.双链核糖核酸(dsRNA)，其用于在细胞内抑制人HD基因的表达，其中所述dsRNA包含至少2个彼此互补的序列，并且其中有义链包含第一序列，反义链包含第二序列，所述第二序列包含与编码HD的mRNA的至少一部分基本上互补的互补区域，并且其中所述互补区域的长度小于30个核苷酸，并且其中所述的dsRNA当与表达所述HD的细胞接触时抑制所述HD的表达至少20％。