寡核苷酸缀合物

摘要

本发明涉及寡核苷酸治疗剂领域，并具体而言涉及共价附着缀合物、靶向基团或保护基团的可切割的区域，例如磷酸二酯区域以增强寡核苷酸性质，例如提高治疗指数的用途。

主权项

长度为8‑35个核苷酸的寡聚化合物，其包含三个区域：i)第一个区域（区域A），其包含7‑26个连续核苷酸；ii)第二个区域（区域B），其包含1‑10个核苷酸，所述区域如通过核苷间连接基团，如磷酸二酯连接共价连接第一个区域的5’或3’核苷酸，其中a.第一个和第二个区域之间的核苷间连接是磷酸二酯连接并且邻接第一个区域的第二个区域的核苷是DNA或RNA；和/或b.第二个区域的至少1个核苷是磷酸二酯连接的DNA或RNA核苷；iii)第三个区域，其包含缀合物部分、靶向部分、反应基团，或阻断部分，其中第三个区域共价连接第二个区域。