| 摘要 |
본 발명은 표적 서열의 서열 및/또는 활성의 조작을 위한 시스템, 방법 및 조성물의 전달, 조작 및 최적화를 제공한다. 전달 시스템 및 전달을 위한 부위로 표적화된 조직 또는 기관이 제공된다. 또한, 일부가 SIN CRISPR 복합체의 하나 이상의 성분을 인코딩하는 벡터 및 벡터 시스템, 및 그러한 벡터의 설계 및 이용 방법이 제공된다. 또한, 표적 인식을 위한 특이성 증가 및 독성의 회피를 보장하고, 관심 게놈 유전자좌 내의 표적 부위를 편집하거나 변형시켜, 질병 또는 질환의 상태를 변경시키거나 개선시키기 위한 진핵 세포에서의 SIN CRISPR 복합체 형성의 유도 방법이 제공된다. |
