| 发明名称 | 使用外周注射AAV载体向运动神经元进行广泛基因投送 | ||
| 摘要 | 本发明涉及使用外周注射AAV载体向运动神经元进行广泛基因投送。具体地，本发明涉及用于在哺乳动物中，向中枢神经系统的细胞，例如脑神经元或神经胶质细胞、特别是脊髓的运动神经元或神经胶质细胞投送基因的组合物和方法，特别是基于rAAV的全身性注射的方法。本发明还涉及通过治疗性基因的表达，在哺乳动物中治疗运动神经元病症的方法。本发明基于未预料到的发现，即AAV载体的外周注射导致绕过血脑屏障，并大量感染运动神经元。本发明可用于任何哺乳动物，包括人类对象。 | ||
| 申请公布号 | CN105087650A | 申请公布日期 | 2015.11.25 |
| 申请号 | CN201510438197.1 | 申请日期 | 2008.10.03 |
| 申请人 | 吉尼松公司;法国国家科学研究中心 | 发明人 | 马丁·巴凯茨 |
| 分类号 | C12N15/864(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;A61P25/28(2006.01)I;A61P25/00(2006.01)I;A61P35/00(2006.01)I;A61P37/06(2006.01)I;A61P25/20(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/864(2006.01)I |
| 代理机构 | 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 | 代理人 | 杨青;穆德骏 |
| 主权项 | 含有目标基因的AAV载体在制造通过所述AAV载体向所述对象外周给药而向运动神经元或神经胶质细胞投送基因的药物中的应用，其中所述AAV载体是双链自身互补的AAV9载体。 | ||
| 地址 | 法国埃维里 | ||