| 发明名称 |
胎児型ヘモグロビンの再誘導のためのＢＣＬ１１Ａ遠位調節エレメントの標的化 |
| 摘要 |
<p>BCL11A発現をゲノムレベルで破壊することにより細胞中の胎児型ヘモグロビンレベルを増加させるための方法および組成物が本明細書において提供される。胎児型ヘモグロビンレベルの再誘導による異常ヘモグロビン症の処置に関する方法および組成物も本明細書において提供される。</p> |
| 申请公布号 |
JP2015536657(A) |
申请公布日期 |
2015.12.24 |
| 申请号 |
JP20150544205 |
申请日期 |
2013.11.27 |
| 申请人 |
チルドレンズ メディカル センター コーポレーション |
发明人 |
オーキン スチュアート エイチ．;バウアー ダニエル イー．;シュウ ジエン |
| 分类号 |
C12N5/10;A61K35/18;A61P7/00;C12N15/00;C12N15/09 |
主分类号 |
C12N5/10 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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