Biologisch wirksame Moleküle, insbesondere auf Grundlage von PNA und siRNA, Verfahren zu deren zellspezifischen Aktivierung sowie Applikationskit zur Verabreichung

摘要

Aufgabe war es, biologische Wirksubstanzen zu schaffen, welche in vitro als auch in vivo in Zellen eingebracht werden können und ausschließlich in den gewünschten Zielzellen die Expression von Genen kontrollierbar hemmen, ohne bei anderen Zellen des Organismus die Bildung von Proteinen zu beeinflussen. Erfindungsgemäß besitzen die Wirksubstanzen (1) zumindest eine kovalente Bindung mit einem oder mehreren Peptiden (2, 3), welche jeweils eine oder mehrere spezifische und zu zielzellentypischen Enzymen ausgewählte Aminosäuresequenzen aufweisen. Durch diese Bindung, die ausschließlich durch das oder die besagten zielzellentypischen Enzyme zur biologischen Aktivierung der Wirksubstanz aufgebrochen wird, bleiben die Moleküle bei anderen Zellen als den Zielzellen biologisch inaktiv. Anwendung finden diese Moleküle beispielsweise zur Beeinflussung der Genexpression von vorzugsweise erkrankten und infizierten Organen bzw. Zellen.