Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm

摘要

Un compuesto oligonucleotídico capaz de inducir el salto del exón 45 del gen de la distrofina, que es un oligonucleótido representado por la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 15, 14 y 16 donde al menos uno de los nucleósidos que constituye el oligonucleótido está modificado por 2'-O,4'-C alquilenación de D-ribofuranosa o un compuesto representado por la fórmula general (III'); o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, opcionalmente donde al menos uno de los azúcares y/o los fosfatos que constituyen el oligonucleótido está modificado, donde dicha fórmula general (III) se define del siguiente modo: BT'3-BM'3-BB'3 (III') donde BT'3 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (3a') a (3c'): (3a')HO-, (3b')HO-Bc-, o (3c')HO-Bg-Bc- BM'3 es un grupo representado por la siguiente fórmula (3'): -Bc-Bg-Bc-Bt-Bg-Bc-Bc-Bc-Ba-Ba- (3') BB'3 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (32a') a (32i'): (32a')-CH2CH2OH, (32b')-Bt-CH2CH2OH, (32c')-Bt-Bg-CH2CH2OH, (32d')-Bt-Bg-Bc-CH2CH2OH, (32e')-Bt-Bg-Bc-Bc-CH2CH2OH, (32f')-Bt-Bg-Bc-Bc-Ba-CH2CH2OH, (32g')-Bt-Bg-Bc-Bc-Ba-Bt-CH2CH2OH, (32h')-Bt-Bg-Bc-Bc-Ba-Bt-Bc-CH2CH2OH, o (32i')-Bt-Bg-Bc-Bc-Ba-Bt-Bc-Bc-CH2CH2OH, donde Bg es un grupo representado por la siguiente fórmula (G1) o (G2); Ba es un grupo representado por la siguiente fórmula (A1) o (A2); Bc es un grupo representado por la siguiente fórmula (C1) o (C2); y Bt es un grupo representado por la siguiente fórmula (U1) o (T2):**Fórmula**