发明名称 用于治疗基质矿化障碍的方法、组合物、和试剂盒
摘要 本发明提供了用于治疗基质矿化障碍如低磷酸酯酶症的方法、组合物、和试剂盒。具体地,本发明提供了具有融合于免疫球蛋白的Fc域的可溶性碱性磷酸酶的多肽。例如,可以将上述多肽皮下给予患者,以利用酶替代疗法来治疗低磷酸酯酶症。本发明还涉及编码上述多肽的核酸以及上述核酸用于治疗基质矿化障碍的应用。
申请公布号 CN103153344A 申请公布日期 2013.06.12
申请号 CN201180032899.X 申请日期 2011.04.29
申请人 阿莱克森国际制药有限公司 发明人 菲利普·克里内;皮埃尔·莱昂纳多
分类号 A61K47/48(2006.01)I;A61K31/7088(2006.01)I;A61K38/17(2006.01)I;A61K38/46(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;A61P19/08(2006.01)I;C12N9/16(2006.01)I;C12N15/55(2006.01)I;C12N15/867(2006.01)I 主分类号 A61K47/48(2006.01)I
代理机构 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 代理人 张英;宋春妮
主权项 一种治疗主体的基质矿化障碍的方法,所述方法包括给予所述主体治疗有效量的药物组合物,所述药物组合物包含:(a)包含结构Z‑sALP‑Y‑Fc‑X或结构Z‑Fc‑Y‑sALP‑X的多肽;以及(b)药用赋形剂,其中sALP是碱性磷酸酶的胞外域;X、Y、和Z各自不存在或是至少一个氨基酸的氨基酸序列;以及所述多肽并不包含长于三个连续天冬氨酸或谷氨酸残基的聚天冬氨酸或聚谷氨酸区。
地址 瑞士洛桑