用植物培养生产高甘露糖蛋白

摘要

用植物培养生产糖基化蛋白、特别是具有高甘露糖糖基化、同时靶向具有ER信号和/或绕过高尔基体的蛋白的装置、系统和方法。本发明还涉及应用转基因植物根细胞、特别是胡萝卜细胞表达和生产有酶活性的高甘露糖溶酶体酶的载体和方法。更具体地说，本发明涉及高水平表达和大量生产生物活性高甘露糖葡糖脑苷脂酶(GCD)的宿主细胞、特别是转基因悬浮胡萝卜细胞、载体和方法。本发明还提供了用于治疗溶酶体贮积病的组合物和方法。

主权项

一种用于在植物细胞中产生人葡糖脑苷脂酶的分离核酸序列，所述核酸序列编码人葡糖脑苷脂酶蛋白，其毗连于C端液泡靶向信号和N端内质网信号肽。