アンチセンスオリゴヌクレオチドを送達するための脂質ナノ粒子組成物

摘要

重合体に結合した巨大分子とターゲティング剤とを含む脂質ナノ粒子組成物が記載される。組成物は、治療剤を含みうる。治療剤は、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ＡＳＯ）でありうる。例示的なＡＳＯは、Ａｋｔ−１をコードする核酸の一部をターゲティングし、Ａｋｔ−１の発現を調節するか、またはＨＩＦ−１をコードする核酸の一部をターゲティングし、ＨＩＦ−１の発現を調節する。また、重合体に結合した巨大分子と、Ａｋｔ−１をコードする核酸の一部をターゲティングし、Ａｋｔ−１の発現を調節するＡＳＯ、またはＨＩＦ−１をコードする核酸の一部をターゲティングし、ＨＩＦ−１の発現を調節するＡＳＯなどのＡＳＯである治療剤とを含む脂質ナノ粒子組成物も記載される。また、医薬処方物、脂質ナノ粒子を作製する方法、および、例えば、がんを処置するために脂質ナノ粒子を使用する方法も開示される。