通过核苷酸修饰调节短干扰核糖核酸(siRNA)的免疫刺激特性

摘要

对双链短干扰核糖核酸(siRNA)进行修饰，以降低或消除免疫刺激作用，而不显著地影响它们的基因沉默作用。修饰的siRNA包括有义链上的一个或多个2′糖修饰，任选地，核苷酸间键。公开了含有修饰的siRNA的组合物，制备和使用该修饰的siRNA的方法。可以合成新的和前面表征的siRNA以掺入本发明的修饰。

主权项

1.一种组合物，包括具有有义链和反义链的双链短干扰核糖核酸(siRNA)，每条链都具有5′末端和3′末端，其中反义链与靶序列互补，而且其中有义链包括具有2′修饰的糖的至少一个修饰核苷酸，附带条件是具有2′修饰的糖的修饰核苷酸不是锁核酸(LNA)或2′-O-甲基核苷酸。