| 主权项 |
反义寡核苷酸，其具有下列结构：<img file="FDA0000965174170000011.GIF" wi="446" he="583" />其中R<sup>1</sup>是‑OH或‑OR<sup>a</sup>；R<sup>a</sup>是封闭基团；R<sup>2</sup>在每种情况下独立地为氢、‑OH或‑OR<sup>b</sup>，其中R<sup>b</sup>是封闭基团；Ba在每种情况下独立地为封闭或未封闭的腺嘌呤、胞嘧啶、鸟嘌呤、胸腺嘧啶、尿嘧啶或修饰的核碱基；所述寡核苷酸的X部分独立地选自–OCH<sub>2</sub>CH<sub>2</sub>S‑S(O)<sub>2</sub>R<sub>10</sub>、‑OCH<sub>2</sub>CH<sub>2</sub>S‑SCH<sub>2</sub>CH<sub>2</sub>OH、‑OCH<sub>2</sub>CH<sub>2</sub>CO<sub>2</sub>H、<img file="FDA0000965174170000012.GIF" wi="494" he="185" /><img file="FDA0000965174170000013.GIF" wi="1790" he="1190" /><img file="FDA0000965174170000021.GIF" wi="1819" he="1023" />R<sup>3</sup>是氢、封闭基团、连接至载体的连接部分或连接至核酸的连接部分；R<sub>10</sub>是具有1至4个碳原子的烷基；R<sub>11</sub>是烷基、芳基、杂芳基、杂环基或环烷基；R<sub>12</sub>是氢或烷基；Z是S或O；q是0、1或3；R<sub>15</sub>和R<sub>16</sub>独立地为氢或甲基；R<sub>17</sub>选自烷基、芳基或CH<sub>2</sub>CH＝CH<sub>2</sub>；并且n是10至200的整数；以及其中每一X‑膦酸酯独立地具有R<sub>P</sub>构型或S<sub>P</sub>构型；以及所述通式1的寡核苷酸的每一X‑膦酸酯部分的非对映异构体纯度大于98％。 |
